Herstellen van hersenschade in MS

Neurologische uitvalsverschijnselen die veroorzaakt worden door Multiple Sclerose (MS) leiden wereldwijd bij ruim 2,5 miljoen mensen tot veel problemen. De schade aan de zenuwen in de hersenen en het ruggenmerg kunnen niet worden hersteld. Onderzoekers van het Nederlands Herseninstituut willen hier verandering in brengen door het inzetten van moderne gentherapie technologie. Dankzij een financiering van Stichting Start2Cure kan het instituut starten met een ambitieus onderzoek om zo de hersenschade die wordt veroorzaakt door MS te herstellen.

De huidige behandelingen voor MS zijn vooral gericht op het verminderen van het aantal ontstekingscellen dat de hersenen binnendringt. Ze verminderen het aantal aanvallen dat een MS-patiënt krijgt, maar stoppen de ontwikkeling van de ziekte niet. In de latere fase van de ziekte hebben ze bijna geen effect meer. “Helaas geven deze therapieën geen verbetering van klachten voor mensen waarbij het zenuwstelsel al beschadigd is door MS. Deze schade herstelt nauwelijks en momenteel zijn er geen therapieën die schade aan zenuwcellen herstellen. Juist dit willen wij in dit project aanpakken door gebruik te maken van gentherapie”, vertelt professor Inge Huitinga.

Gentherapie

Met gentherapie wordt therapeutisch genetisch materiaal in het lichaam gebracht. Hierbij wordt gebruik gemaakt van een virale vector, een soort boodschapper die het therapeutisch genetisch materiaal bij zich draagt. Sinds kort is het mogelijk om de hersenen en het ruggenmerg te bereiken na het inbrengen van de virale vector via de bloedbaan. “Met deze nieuwe vorm van gentherapie zijn we voor het eerst in staat om een therapeutisch gen af te leveren bij de wijdverspreide MS-ontstekingen in de hersenen”, legt professor Joost Verhaagen uit.

Moleculen die herstel bevorderen

Het doel van het nieuwe project is om eerst de moleculen te identificeren die de aanmaak van myeline en herstel van zenuwuitlopers stimuleren. Hiervoor wordt gebruik gemaakt van hersenweefsel dat gedoneerd is aan de Nederlandse Hersenbank door MS-patiënten die herstelden van aanvallen van MS.

Myeline is het beschermende vetlaagje om de zenuwvezels die de signalen in de hersenen en het ruggenmerg doorgeven. Bij mensen met MS wordt de myeline laag afgebroken waardoor de signalen van zenuwcellen niet meer goed worden doorgegeven en uitvalsverschijnselen optreden. Vervolgens zullen de nieuw ontdekte moleculen samen met een aantal al bekende factoren in virale vectoren worden gebracht en in een diermodel voor MS getest worden op hun vermogen tot aanmaak van myeline en herstel van neurologische functie.

“Wanneer dit project positieve resultaten oplevert, zal in samenwerking met (een) industriële partner(s), de vertaalslag naar de kliniek kunnen worden gemaakt” zegt Huitinga. “Een medicijn dat functioneel herstel van het zenuwstelsel bevorderd is van groot belang en in potentie zeer betekenisvol voor een grote groep mensen met gevorderde MS.”

Startpunt

Start2Cure is een nieuwe stichting die MS wil genezen binnen 50 jaar door wetenschappers te ondersteunen bij de ontwikkeling van baanbrekende benadelingen. “Met de toekenning van onze eerste Therapeutic Innovation Research Grant dient dit project als het startpunt van Stichting Start2Cure en haar Global Research Grants and Awards program”, zegt Boaz Spermon, Managing Director van Start2Cure. “Het gentherapie onderzoek van het Herseninstituut is een zeer uitdagend project gezien de complexiteit en de onzekere uitkomsten. Hierdoor zijn de financieringsmogelijkheden van dit type onderzoek vaak schaars en maakt het des te meer impact wanneer deze innovatieve invalshoek daadwerkelijk succesvol blijkt te zijn.”